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澳门永利皇宫app网址:加速研究人员对各种疾病临床开发新疗法的理解

时间:2021/4/12 10:47:20   作者:   来源:   阅读:1   评论:0
内容摘要:遗传因素是导致人类大多数疾病的“罪魁祸首”,包括遗传疾病、传染病和许多恶性疾病。这也是为什么生物医学界一直希望通过修改患者的基因组来纠正突变,使入侵病原体的基因组失效的根本原因。目前,基因治疗正在取得越来越大的成功,但科学家们认为,体细胞基因编辑领域需要新的编辑、传递和生物系统来更好地衡量各种策略的安全性和有效性。SC...

遗传因素是导致人类大多数疾病的“罪魁祸首”,包括遗传疾病、传染病和许多恶性疾病。这也是为什么生物医学界一直希望通过修改患者的基因组来纠正突变,使入侵病原体的基因组失效的根本原因。

目前,基因治疗正在取得越来越大的成功,但科学家们认为,体细胞基因编辑领域需要新的编辑、传递和生物系统来更好地衡量各种策略的安全性和有效性。SCGE联盟就是在这一共识下成立的。SCGE联盟曾由美国国立卫生研究院资助,目前包括来自38个机构的72名主要研究人员,正在进行45个不同的项目。联合会的目标是加快开发安全和有效的技术手段,编辑体内与疾病有关的病人的体细胞基因组,其中一些基因组在过去是相对难以获得的。

此次,由美国威斯康星大学和马萨诸塞大学组成的联合研究团队发表了意见,并介绍和讨论了相关计划,包括:开发诱导和评估基因组编辑的新技术,并确定基因组编辑在人类细胞中的下游功能后果;同时,坚持严谨创新的方法,通过大、小动物第三方检测验证;然后将“组装”的SCGE“工具包”和应用所产生的知识可视化,加速研究人员对各种疾病临床开发新疗法的理解。

文章指出,该项目将严格关注体细胞编辑,侧重于两个方面:一是从细胞核内的DNA到细胞内其他地方的核酸;另一种是不改变DNA或RNA序列来产生染色质结构,其靶向的改变是靶向的表观基因组编辑。

该计划还将建立一个共同的指标或标准,然后对多种技术进行比较。另一个重要的价值是将研究成果与世界共享,将试剂、方法、实践等一系列SCGE“工具包”“组装”起来,帮助世界各地的科学家减少开发新疗法所需的时间和时间。成本。最后,治疗扩展到最具挑战性的躯体组织环境。



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